ყველაზე დიდი შეცდომა დღეს არის ის, რომ საზოგადოებას ეუბნებიან მხოლოდ ფასს და „იმედს“, მაგრამ არ ეუბნებიან რისკებს. მედიცინაში რისკის დამალვა - არის ყველაზე დიდი საფრთხე. მთავარი ფაქტი (რაც აუცილებლად უნდა იცოდეს საზოგადოებამ), დიუშენის მკურნალობა არ არის უსაფრთხო, მარტივი ან ერთჯერადი გადაწყვეტილება, - წერს ჯანდაცვის ექსპერტი გიორგი ფხაკაძე 7 აპრილს სოციალურ ქსელში გამოქვეყნებილ პოსტში.

დიუშენის კუნთოვანი დისტროფია - სრული სიმართლე: ეფექტურობა, რისკები და რეგულაცია

„ყველაზე დიდი შეცდომა დღეს არის ის, რომ საზოგადოებას ეუბნებიან მხოლოდ ფასს და „იმედს“, მაგრამ არ ეუბნებიან რისკებს.

მედიცინაში რისკის დამალვა - არის ყველაზე დიდი საფრთხე.“

მთავარი ფაქტი (რაც აუცილებლად უნდა იცოდეს საზოგადოებამ)

დიუშენის მკურნალობა = არ არის უსაფრთხო, მარტივი ან ერთჯერადი გადაწყვეტილება

ყველა წამალს აქვს: შეზღუდული ეფექტი, სერიოზული გვერდითი ეფექტები, განსხვავებული რეგულაციური სტატუსი (FDA vs EU)

1. Elevidys (გენოთერაპია)

FDA: დამტკიცებულია (შეზღუდულად)

EU (EMA): არ არის დამტკიცებული

ფასი: 3.2 მილიონი დოლარი (ერთჯერადი)

გვერდითი ეფექტები (ძალიან მნიშვნელოვანი): მწვავე ღვიძლის დაზიანება, ჰოსპიტალიზაცია, დაფიქსირებულია სიკვდილის შემთხვევები, მიოკარდიტი (გულის ანთება), მიოზიტი (კუნთის ანთება), იმუნური რეაქციები.

FDA უკვე იძიებს ამ შემთხვევებს და დაამატა მკაცრი გაფრთხილებები

ძალიან მნიშვნელოვანი: ეს თერაპია არ არის ყველა პაციენტისთვის, არ არის სრულად უსაფრთხო, არ არის „სასწაული გამოსავალი“.

2. Duvyzat (givinostat)

FDA: დამტკიცებულია (2024)

EU: დამტკიცებულია

ფასი: 700,000$/წელიწადში

გვერდითი ეფექტები: დიარეა, გულისრევა / ღებინება, თრომბოციტების შემცირება (სისხლდენის რისკი), ცხიმების მატება სისხლში, სიცხე.

3. Agamree (vamorolone)

FDA: დამტკიცებულია (2023)

EU: დამტკიცებულია

ფასი: 50,000–100,000$/წელიწადში

გვერდითი ეფექტები: ჰორმონალური დარღვევები (Cushing-like), წონის მატება, ფსიქიკური ცვლილებები (აგრესია, შფოთვა), იმუნიტეტის დაქვეითება, ინფექციების რისკი, ადრენალური უკმარისობა.

4. Exon-skipping პრეპარატები (Exondys, Vyondys და სხვ.)

FDA: დამტკიცებულია (Accelerated approval)

EU: ძირითადად არ არის დამტკიცებული

ფასი: 300,000 – 1,000,000+$/წელიწადში

გვერდითი ეფექტები: ინფექციები, ხველა, სიცხე, თირკმლის გართულებები, ინექციის ადგილზე რეაქციები, ღებინება, გამონაყარი, სახსრების ტკივილი.

ძალიან მნიშვნელოვანი: მუშაობს მხოლოდ 5–15% პაციენტზე (გენეტიკის მიხედვით)

5. სტანდარტული თერაპია (Deflazacort)

FDA: დამტკიცებულია

EU: დამტკიცებულია

ფასი: 35,000–60,000$/წელიწადში

გვერდითი ეფექტები: ზრდის შეფერხება, ოსტეოპოროზი, დიაბეტის რისკი, წონის მატება, ინფექციები

მომავალი თერაპიები (ჯერ კვლევის ეტაპზე)

CRISPR გენური რედაქტირება

ახალი გენოთერაპიები (უფრო უსაფრთხო ვარიანტები)

კომბინირებული მკურნალობა

მაგრამ: ჯერ არც ერთი არ არის სრულად დამტკიცებული.

ყველაზე მნიშვნელოვანი დასკვნა

დღეს არც ერთი თერაპია:

არ კურნავს დაავადებას

არ არის სრულად უსაფრთხო

არ არის უნივერსალური

რეალური არჩევანი ქვეყნისთვის"

100 პაციენტი

გენოთერაპია → 300 მილიონი$

თანამედროვე წამლები → 5–70 მილიონი $/წელიწადში

ძალიან მკაფიო დასკვნა - მშობლების მოთხოვნა არის სამართლიანი. მაგრამ:

 სრული სიმართლის გარეშე - ეს ხდება მანიპულაცია

მედიცინა ნიშნავს: ეფექტურობა, უსაფრთხოება, მტკიცებულება, და არა - ემოცია, პოლიტიკა, ნახევარი სიმართლე", - წერს გიორგი ფხაკაძე.